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科學(xué)家發(fā)現(xiàn)數(shù)千種可能優(yōu)于CRISPR的Fanzor DNA切割工具

2023-10-16 16:54:03 來(lái)源：cnBeta

繼發(fā)現(xiàn)被稱(chēng)為"Fanzors"的可編程DNA切割酶之后，科學(xué)家們又發(fā)現(xiàn)，多種多樣的物種都擁有這種基因"剪刀"，這為開(kāi)發(fā)新藥物、基因療法和生物技術(shù)帶來(lái)了巨大機(jī)遇。麻省理工學(xué)院（MIT）麥戈文大腦研究所的科學(xué)家們目前已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了 3600 多種 Fanzors。這些 RNA 引導(dǎo)的酶能夠通過(guò)編程在目標(biāo)位點(diǎn)切割 DNA，像 CRISPR 中的細(xì)菌 Cas9 酶一樣編輯基因。

(資料圖片)

在變形蟲(chóng)等復(fù)雜細(xì)胞中利用可編程DNA切割器可能改變醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的游戲規(guī)則

為什么說(shuō)這是一件大事呢？Fanzors--研究人員現(xiàn)在已經(jīng)在從真菌到軟體動(dòng)物的各種物種中發(fā)現(xiàn)了它--源自真核生物。而 Cas9 則存在于更簡(jiǎn)單的原核細(xì)胞中。

因此，雖然細(xì)菌等更簡(jiǎn)單的細(xì)胞在進(jìn)化樹(shù)上與人類(lèi)相距甚遠(yuǎn)，但CRISPR--成簇的有規(guī)則間隔短回文重復(fù)序列--在"糾正"遺傳疾病和開(kāi)發(fā)診斷系統(tǒng)方面卻發(fā)揮了巨大作用，被認(rèn)為是現(xiàn)代醫(yī)學(xué)最偉大的發(fā)現(xiàn)之一。

以類(lèi)似的方式利用Fanzors有可能產(chǎn)生更大的影響，原因很簡(jiǎn)單，因?yàn)檫@些基因剪刀更符合我們的細(xì)胞構(gòu)成。

麥戈文研究員喬納森-古騰伯格說(shuō)："長(zhǎng)期以來(lái)，人們一直在原核系統(tǒng)中尋找有趣的工具，我認(rèn)為這已經(jīng)取得了令人難以置信的成果。真核系統(tǒng)確實(shí)是一個(gè)全新的工作場(chǎng)所"。

CRISPR是一種眾所周知的細(xì)菌防御機(jī)制，用于抵御外來(lái)元素，幫助保存生物體的遺傳密碼。Fanzors很可能是通過(guò)病毒傳播或共生細(xì)菌，特別是細(xì)菌酶TnpBs在真核細(xì)胞中進(jìn)化而來(lái)，由于其有用性而被保守下來(lái)。

由于真核細(xì)胞結(jié)構(gòu)的復(fù)雜性，這種酶進(jìn)化出了獨(dú)特的特征，例如能夠進(jìn)入細(xì)胞核獲取 DNA。

正因?yàn)槿绱耍cTnpB相比，F(xiàn)anzors的DNA切割靶點(diǎn)似乎更加精確。因此，未來(lái)的基因療法大有可為。

麥戈文研究員奧馬爾-阿布達(dá)耶赫（Omar Abudayyeh）說(shuō)："RNA引導(dǎo)的生物學(xué)可以讓你制造出真正易于使用的可編程工具。因此，我們能找到的東西越多越好。"將整個(gè)真核生物界開(kāi)放給這些類(lèi)型的 RNA 引導(dǎo)系統(tǒng)將給我們帶來(lái)很多工作機(jī)會(huì)。"

這項(xiàng)研究發(fā)表在《科學(xué)進(jìn)展》（Science Advances）上。

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